Китайские ученые впервые в мире провели эксперимент по редактированию генома взрослого человека с помощью технологии CRISPR/Cas9. 28 октября пациенту с раком легких ввели модифицированные Т-лимфоциты. Об эксперименте сообщается в редакционном материале Nature.
В рамках испытаний пациентам с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких, устойчивым к остальным видам лечения, вводят собственные Т-лимфоциты, в которых с помощью технологии CRISPR/Cas9 был удален ген мембранного белка PD-1. Этот белок подавляет клеточный иммунитет и позволяет опухоли инактивировать лимфоциты. В настоящее время для блокирования этого белка применяются препараты на основе антител, однако ответ на них сильно отличается у разных пациентов. Ученые надеются, что эффект от применения CRISPR будет более выраженным и предсказуемым.
Инфузия Т-лимфоцитов первому пациенту прошла успешно, и скоро ему введут вторую дозу модифицированных клеток. В случае, если у этого первого пациента не появятся выраженные побочные эффекты, число испытуемых с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких увеличат до 10.
Система CRISPR/Cas9 была обнаружена в геноме бактерий, где она играет роль противовирусной защиты. Эта система позволяет направленно редактировать ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома.
Потенциально, технология CRISPR/Cas9 способна изменить отношение человечества к сотням и тысячам наследственных заболеваний. Если раньше они были либо полностью неизлечимы, либо допускали паллиативное, симптоматическое лечение, то сейчас открывается возможность их лечить “по-настоящему”, то есть устранять саму причину возникновения болезни.
Напомним, в этом году Нобелевскую премию по медицине присудили японскому биологу, которому удалось установить гены самопоедания человеческих клеток.